Komórki macierzyste w leczeniu chorób
Transplantacja ludzkich komórek macierzystych staje się coraz szerzej stosowanym zabiegiem ratującym życie w wielu grupach ciężkich schorzeń. Pośród wskazań do takiego leczenia należy wymienić w pierwszej kolejności schorzenia nowotworowe. W przypadku nowotworów układu krwiotwórczego przeszczepienie zdrowych komórek hematopoetycznych jest najczęściej jedyną nadzieją utrzymania pacjenta przy życiu. Postępowanie takie stało się rutynowym i coraz powszechniej stosowanym w terapii różnych postaci białaczek. Szczególną uwagę zwracają jednak choroby nowotworowe pochodzące pierwotnie z innych narządów, dla których istnieje szansa skutecznego leczenia masywną chemioterapią. Zastosowanie w normalnych warunkach bardzo wysokich dawek chemioterapii doprowadza nieuchronnie do nieodwracalnej mieloablacji. Możliwość odtworzenia szpiku poprzez przeszczepienie autologiczne pozwala na zastosowanie w takiej sytuacji wysokich dawek cytostatyków zdolnych zniszczyć komórki nowotworowe. Do tej grupy zalicza się rak sutka, jajnika, chłoniaki oraz nerwiak zarodkowy. Szczególną uwagę zwraca ogromna skala wykonywanych do niedawna na świecie zabiegów transplantacji szpiku jako osłony leczenia raka sutka
Druga, duża grupa chorób obejmuje wrodzone defekty komórek krwiotwórczych: talasemie, chorobę Brutona, Wiskotta-Aldricha, Gauchera, Diamonda-Blackfana, Kostmana i kilkadziesiąt innych. Wyróżnia się dwie strategie zmierzające do wyeliminowania tych schorzeń. Jedną z nich jest transplantacja komórek zgodnych antygenowo, pochodzących od innego dawcy (przeszczep allogeniczny). Inną strategią jest przeszczepienie komórek pochodzących od pacjenta (przeszczep autologiczny) po zmodyfikowaniu defektu odpowiedzialnego genu za pomocą technik terapii genowej.
Kolejną grupę stanowią choroby autoimmunologiczne. Najczęstszym wskazaniem w chwili obecnej jest anemia aplastyczna, niemniej jednak są już pierwsze doniesienia o zastosowaniu przeszczepienia komórek hematopoetycznych w chorobach układowych (toczeń układowy), cukrzycy typu 1 czy stwardnieniu rozsianym. Idea tej strategii leczenia polega na zastąpieniu klonów defektywnych komórek immunokompetentnych, które atakują i niszczą własny organizm, komórkami zdrowymi.
